NICE har for første gang anbefalet en innovativ behandling, der kan hjælpe babyer, børn og unge, der gennemgår kræftbehandling, med at undgå høretab.
Cisplatin er et kraftigt kemoterapilægemiddel, der i vid udstrækning anvendes til behandling af mange typer børnekræft. Med tiden kan cisplatin ophobe sig i det indre øre og forårsage betændelse og skade kendt som ototoksicitet, hvilket er en af ​​årsagerne til høretab.
Det endelige udkast til anbefalinger anbefaler brugen af ​​vandfrit natriumthiosulfat, også kendt som Pedmarqsi og produceret af Norgine, for at forebygge høretab forårsaget af cisplatin-kemoterapi hos børn i alderen 1 måned til 17 år med solide tumorer, der ikke har spredt sig til andre dele af kroppen.
Omkring 60 % af børn behandlet med cisplatin vil udvikle permanent høretab, med 283 nye tilfælde af ototoksisk høretab diagnosticeret hos børn under 18 år i England mellem 2022 og 2023.
Lægemidlet, som gives som infusion af en sygeplejerske eller læge, virker ved at binde sig til cisplatin, der ikke er blevet optaget af cellerne, og blokere dets virkning, hvorved skader på ørecellerne forhindres. Brugen af ​​vandfri natriumthiosulfat påvirker ikke effektiviteten af ​​cisplatin-kemoterapi.
Det anslås, at omkring 60 millioner børn og unge i England vil være berettigede til at modtage lægemidlet i det første år med anbefaling om brug af vandfrit natriumthiosulfat.
Høretab som følge af kræftbehandling kan have en ødelæggende indvirkning på børn og deres familier, så vi er glade for at kunne anbefale denne innovative behandlingsmulighed.
Dette er det første lægemiddel, der har vist sig at forebygge og reducere virkningerne af høretab, og det vil have en dramatisk indflydelse på børns og unges liv.
Helen fortsatte: "Vores anbefaling af denne innovative behandling demonstrerer NICE's engagement i at fokusere på det, der betyder mest: at levere den bedste pleje til patienterne hurtigt og sikre god valuta for pengene for skatteyderne."
Data fra to kliniske forsøg viste, at behandlingen næsten halverede forekomsten af ​​høretab hos børn, der fik cisplatin-kemoterapi. Et klinisk forsøg viste, at børn, der fik cisplatin-kemoterapi efterfulgt af vandfri natriumthiosulfat, havde en forekomst af høretab på 32,7 % sammenlignet med en forekomst af høretab på 63 % hos børn, der kun fik cisplatin-kemoterapi.
I et andet studie oplevede 56,4 % af de børn, der alene fik cisplatin, høretab, sammenlignet med 28,6 % af de børn, der fik cisplatin efterfulgt af vandfrit natriumthiosulfat.
Forsøgene viste også, at hvis børn udviklede høretab, var det generelt mindre alvorligt hos dem, der brugte vandfrit natriumthiosulfat.
Forældre har fortalt en uafhængig NICE-komité, at hvis høretab opstår som følge af cisplatin-kemoterapi, kan det påvirke tale- og sprogudviklingen samt funktion i skolen og derhjemme.
Vi er glade for at kunne meddele, at dette banebrydende lægemiddel vil blive brugt til unge patienter, der gennemgår kræftbehandling, for at forebygge høretab som en bivirkning af cisplatin-kemoterapi.
Ralph fortsatte: "Vi ser frem til at se dette lægemiddel på hospitaler over hele landet og håber, at alle børn, der kan drage fordel af det, snart vil have adgang til denne livreddende behandling. Vi er taknemmelige for vores støtters bidrag, som har gjort det muligt for RNID at give NICE vigtige idéer og beviser, der kan hjælpe med at gøre dette lægemiddel bredt tilgængeligt i hele Storbritannien. Dette er første gang, at et lægemiddel er blevet udviklet specifikt til at forebygge høretab, og det anbefales til brug på NHS. Dette er en vigtig milepæl, der vil give dem, der investerer i og udvikler behandlinger for høretab, tillid til, at de med succes kan bringe et lægemiddel på markedet."
Behandlingen vil være tilgængelig på NHS i England inden for tre måneder efter offentliggørelsen af ​​den endelige NICE-vejledning.
Virksomheden har indgået en fortrolig kommerciel aftale om levering af vandfrit natriumthiosulfat til National Health Service til en reduceret pris.